小儿肌营养不良可采取神经营养药物、肌肉功能锻炼、中药调理、基因治疗等方法进行治疗。
1.神经营养药物
神经营养药物通过促进神经细胞生长和修复来改善肌营养不良的症状。
例如，可以使用维生素B复合物中的维生素B6、叶酸等来辅助神经系统健康。这些药物适用于缓解症状及辅助神经系统功能恢复。但需注意长期服用时可能存在的副作用，并在医师指导下使用。
2.肌肉功能锻炼
肌肉功能锻炼包括针对性的力量训练和平衡练习，旨在增强肌力和稳定性。如抗阻运动和平衡板训练可帮助维持或提高患者日常活动能力。此方法适合所有阶段的小儿肌营养不良患者，以非药物方式促进肌肉功能。开始前应咨询专业物理治疗师指导。
3.中药调理
中药调理是利用具有补益肝肾、强筋健骨功效的中草药来改善肌无力状态。如黄芪、当归等中药材有助于提升机体免疫力和恢复受损组织。对于轻至中度肌营养不良患儿，中医辨证施治能作为辅助手段减轻症状。需由经验丰富的中医师开处方并监控效果与安全性。
4.基因治疗
基因治疗涉及将正常或缺失部分的基因导入到患者的细胞中，以纠正异常表达或缺失的情况。这是一种新兴技术，在特定遗传性疾病的治疗中有巨大潜力。主要针对有明确基因缺陷导致的肌营养不良类型。实施前须评估风险与获益，并遵循严格的质量控制标准。
早期诊断和干预对小儿肌营养不良的管理至关重要。建议定期监测病情进展，及时调整治疗方案，同时关注营养支持，确保摄入富含蛋白质和必需脂肪酸的食物，如鸡蛋、牛奶、坚果等，以支持肌肉健康。
