侏儒症的治疗可以考虑生长激素替代疗法、基因治疗、靶向治疗和营养支持治疗等方法。
1.生长激素替代疗法
生长激素替代疗法通过定期皮下注射重组人生长激素来刺激儿童身高增长。通常在睡前给予，并根据患者年龄和体重调整剂量。此疗法适用于因生长激素缺乏导致的侏儒症。
2.基因治疗
基因治疗涉及将正常功能缺失基因引入患者体内以纠正缺陷。可采用病毒载体携带目标基因进入细胞核并稳定表达。针对遗传性侏儒症等由于特定基因突变引起的疾病时考虑使用。
3.靶向治疗
靶向治疗旨在通过选择性地作用于特定分子通路来阻断异常信号传导。例如，针对某些导致骨骼发育停滞的蛋白激酶抑制剂可能被用于侏儒症的管理中。 对于某些原因明确且由特定分子异常所致的侏儒症病例有较好效果。
4.营养支持治疗
营养支持治疗着重于提供全面均衡饮食，确保摄入足够的蛋白质、维生素D和其他必需微量营养素，以促进儿童健康成长。 此类措施适合所有存在生长障碍的患儿，以优化其代谢状态，利于后续治疗效果的发挥。
在治疗侏儒症的过程中，应密切监测患者的生长速率及可能出现的副作用，如甲状腺功能亢进或其他潜在并发症。此外，社会心理支持对患儿及其家庭的心理健康同样至关重要，有助于减轻成长压力和改善生活质量。
