造血干细胞移植具有治疗血液系统疾病、治疗先天性免疫缺陷病、治疗遗传性疾病、治疗非恶性实体瘤、治疗自身免疫性疾病等功效和作用。
1.治疗血液系统疾病
通过替换患者自身的异常造血干细胞，恢复正常造血功能，达到治疗目的。
2.治疗先天性免疫缺陷病
将正常或有功能的细胞植入患者体内，以替代或补充其缺失的功能，改善免疫状态。
3.治疗遗传性疾病
通过提供正常的基因组来取代患者体内的异常基因组，纠正由特定遗传突变引起的疾病相关症状。
4.治疗非恶性实体瘤
通过恢复机体对癌细胞的排斥反应，增强机体免疫力，间接起到抗肿瘤作用。
5.治疗自身免疫性疾病
由于自体免疫系统的异常激活导致的疾病，通过输入健康个体的造血干细胞，可以抑制过度活跃的免疫应答。
需要注意的是，在进行造血干细胞移植前，应确保供者与受者的HLA配型相合，以减少排异反应的发生。同时，移植后需密切监测感染风险，并定期接受医生指导下的药物治疗，如环孢素、他克莫司等免疫抑制剂，以防止移植物抗宿主病发生。
